生物膜的脂质双分子层对极性强的蛋白质、DNA及高分子复合物是一个有力的屏障,使用具有临床应用价值的蛋白质等都必须克服这个障碍.研究发现,一些蛋白质上具有蛋白质转导区(PTD)的小片段,能够有效地通过生物膜,几乎进入所有细胞.以PTD为载体,通过非共价或共价结合,已成功地携带多种物质进入细胞或进入机体的组织器官.其机制可能与细胞膜上带负电荷的硫酸肝素有关.蛋白质转导在运送蛋白质、寡核苷酸或其他物质治疗病毒感染、特异性杀伤肿瘤细胞、神经退行性疾病等方面具有巨大的潜力.

对于心、脑血管病,肿瘤,神经系统疾病等危害人类生命健康最严重的疾病尚缺乏十分有效的防治方法.目前用于治疗这些严重疾病的药物(如细胞因子、活性多肽、受体激动剂和阻断剂等)主要作用于细胞外.随着人类基因组计划的完成和医药生物技术的发展,应用基因工程技术可以获得大量可供治疗的蛋白质,应用基因转移的方法亦可以有效调控细胞内信号传递、转录和表达,从而达到治疗疾病的目的.但是,由于细胞膜的屏障作用,蛋白质和核酸很难进入细胞内发挥调控和治疗作用.因此,建立和发展高效、安全、可控、简便、实用的细胞内生物大分子导入系统和核转移体系,已经成为疾病防治的一个重要课题.

蛋白质转导结构域是一类能携带生物活性物质并有效穿过多种哺乳动物细胞膜的小分子阳离子多肽，由它介导的蛋白跨膜运动称为蛋白质转导，蛋白质转导是向细胞内快速转运外源性大分子或高极性分子的有效新途径。文章就蛋白质转导结构域的作用特点、跨膜机制和转导过程等内容予以综述。

蛋白质转导结构域(protein transduction domain, PTD)是指一类能将其他生物大分子导入多种哺乳动物细胞的小分子阳离子多肽,它可以用于研究细胞内某些蛋白质的功能,还可以与具有治疗作用的蛋白质、多肽等生物大分子偶联,在缺血、肿瘤等多种疾病的治疗中有潜在的应用价值.

蛋白质转导或蛋白质治疗是通过表达载体法或化学交联法将具有治疗作用的外源性蛋白质与称为蛋白质转导域的氨基酸片段相连,以非受体和非温度依赖的方式穿越细胞膜进入胞内达到治疗疾病的目的.这种内在化的异质蛋白质不仅依旧保持了原有的生物学活性和功能,而且能在保持血脑屏障完整的情况下进入脑内.目前,蛋白质转导技术除用于转导肿瘤特异抗体和药物进行抗肿瘤治疗以及制备抗感染或抗病毒的疫苗外,也已广泛应用于神经科学和与神经疾病相关的研究.

生物膜的脂质双分子层对极性强的蛋白质、DNA及高分子复合物是一个有力的屏障,使用具有临床应用价值的蛋白质等都必须克服这个障碍.研究发现,一些蛋白质上具有蛋白质转导区(PTD)的小片段.能够有效地通过生物膜,几乎进入所有细胞.以PTD为载体,已成功地携带多种物质进入细胞或进入机体的组织器官.蛋白质转导在运送蛋白质、寡核苷酸、特异性杀伤肿瘤细胞、神经退行性疾病等方面具有巨大的潜力.