目的：对比雷公藤多苷联合不同剂量利妥昔单抗治疗难治性成人原发免疫性血小板减少症的疗效和不良反应。方法选择难治性成人原发免疫性血小板减少症患者88例,分为利妥昔单抗小剂量组、利妥昔单抗标准剂量组、雷公藤多苷+利妥昔单抗小剂量组、雷公藤多苷+利妥昔单抗标准剂量组各22例,小剂量组采用利妥昔单抗(100 mg/m2)静注,标准剂量组采用利妥昔单抗(375 mg/m2)静注,均为每周1次,连用4周,联合治疗组分别在小剂量和标准剂量基础上口服雷公藤多苷,剂量为1 mg/( kg·d),3次/天,4疗程结束后观察出血症状和测定血小板计数、免疫球蛋白含量、血压、肝肾功、凝血功能等不良反应。结果雷公藤多苷+利妥昔单抗小剂量组患者总有效率、完全反应率以及出血症状的改善显著高于不同剂量利妥昔单抗单用治疗组(P<0.05),而与雷公藤多苷+利妥昔单抗标准剂量组无显著差异性(P>0.05)。利妥昔单抗小剂量组、利妥昔单抗标准剂量组、雷公藤多苷+利妥昔单抗标准剂量组治疗后血清免疫球蛋白IgM、IgG、IgA含量均无明显变化(P>0.05),而雷公藤多苷+利妥昔单抗小剂量组治疗后血清IgM含量明显有升高(P<0.05),且显著高于其他治疗组的患者血清 IgM 水平(P<0.05)；四组患者治疗后血小板相关抗体(platelet-assoeiated immunoflobulin,PAIG)阳性血小板百分比均明显降低(P<0.05),但利妥昔单抗小剂量组、雷公藤多苷+利妥昔单抗小剂量组治疗后其百分比显著低于其他治疗组的患者(P<0.05)。此外,利妥昔单抗标准剂量组患者不良反应发生率最高(P<0.05),雷公藤多苷+利妥昔单抗小剂量组不良反应最小。结论雷公藤多苷联合小剂量利妥昔单抗治疗难治性成人原发免疫性血小板减少症疗效显著,不良反应小。